Utilização de medicamentos em regime off-label

A Comissão Nacional de Farmácia e Terapêutica (“CNFT”), aprovou, no passado dia 14 de março de 2025, a Orientação n.º 19/março/2025, relativa à utilização de medicamentos em regime off-label.

A utilização off-label de medicamentos – utilização de um medicamento para uma indicação não aprovada ou num grupo etário, dosagem ou via de administração – tem assumido uma importância crescente na prática clínica. Esta relevância justifica-se pela complexidade, morosidade e custo financeiro associadas ao processo de avaliação técnico-científica de um medicamento ou de uma nova indicação terapêutica. A utilização off-label de medicamentos permite, assim, a utilização de medicamentos no tratamento de patologias para as quais o medicamento não tem uma indicação terapêutica aprovada.

Tendo em conta a crescente adoção da prescrição off-label e a ausência de regulamentação específica, a CNFT entendeu ser necessário emitir uma série de propostas que visam essencialmente contribuir para a uniformização da atuação das Comissões de Farmácia e Terapêutica Locais (“CFT Locais”) perante as solicitações de autorização de utilização de medicamentos em regime off-label que lhes são dirigidas.

Assim, a CNFT propõe o seguinte:

Verificação de pressupostos para a utilização de medicamentos off-label

O uso off-label de medicamentos é restrito e depende da verificação cumulativa dos seguintes pressupostos:

• Inexistência de um medicamento (substância ativa) com indicação aprovada para a situação clínica do doente ou o próprio uso off-label tem uma relação benefício-risco favorável em comparação com as alternativas disponíveis;
• O uso off-label assenta em evidência científica de que são esperados resultados terapêuticos com uma relação benefício-risco favorável para o doente com a utilização de medicamentos neste regime;
• Garantia de que é levada a cabo uma adequada monitorização do doente.

Classificação dos pedidos de ultização off-label

A CNFT propõe, ainda, que as CFT Locais classifiquem os pedidos de utilização off-label em três grupos distintos, consoante o caso concreto e as condições de utilização:

Condições do circuito do medicamento em regime off-label

Para além dos pressupostos de cuja verificação depende o uso off-label de medicamentos e a respetiva categorização de cada pedido de utilização, a CNFT vem ainda indicar quais devem ser as condições a que o circuito do medicamento deve atender para se proceder à respetiva prescrição. Assim:

• A prescrição, para utilização em contexto hospitalar ou dos cuidados de saúde primários, deve indicar que se trata de um uso off-label ficando essa informação registada no processo clínico do doente;
• Na aprovação pelas CFT, a evidência científica ou a valorização de consenso clínico deve ser ponderada caso a caso no contexto específico da doença, dos objetivos a atingir e do doente;
• Deve ser garantida uma adequada monitorização do doente que estabeleça no momento da aprovação, os indicadores de sucesso clínico e de risco que serão registados bem como os tempos de monitorização e informação à CFT local;
• O circuito local de decisão deve ser adaptado à maior ou menor urgência, dando resposta em tempo útil e prevendo mecanismos de exceção;
• Na validação do Grupo 1, o farmacêutico deve ter em atenção a adequação da utilização off-label do medicamento em conformidade com os protocolos terapêuticos aprovados localmente. Na ausência de protocolo terapêutico, os pedidos devem ser remetidos à CFT e à CE locais para avaliação prévia;
• O farmacêutico deve-se dispor das condições necessárias para informar adequadamente o doente acerca da correta utilização, nomeadamente acedendo à informação clínica relevante, no momento da dispensa;
• O profissional de saúde que realiza a administração deverá ter conhecimento de que se trata de um uso off label e consciente da necessidade de vigilância de reações adversas não habituais e as medidas adequadas ao seu controlo.